Gen tedavisi ile hemofili hastalığı tarihe karışacak

Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Hastanesinde hemofili hastalarına yönelik ilk kez gen tedavisi uygulanacağı bildirildi.

Uluslararası bir ilaç firmasının hemofili hastalarına yönelik geliştirdiği ve kandaki pıhtılaşmayı yeniden sağlayan gen tedavisine Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Hastanesi dahil edildi.

Çalışmalar kapsamında tedavi programına alınacak hastaların, sadece bir doz alacakları ilaç ile karaciğerlerine yerleştirilecek gen sayesinde tedavinin başarıya ulaşması halinde hemofili hastalığından kurtulacağı ifade edildi.

Bu kapsamda Ege Üniversitesi (EÜ) Rektörü Prof. Dr. Necdet Budak, Gen Tedavisi Türkiye Koordinatörü ve EÜ Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve akademisyenlerle bir araya geldi.

Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesinin akademik performansta Türkiye’de ilk sırada yer aldığını hatırlatan Rektör Budak, “Türkiye’deki hemofili hastalarına çare bulmanın yanında maddi anlamda da ülkemize çok ciddi katkı sağlayacak bir çalışmaya imza atacağız. Bu önemli ve tarihi başarıdan dolayı akademisyenlerimizi tebrik ediyorum. Rektörlük olarak akademisyenlerimize maddi ve manevi desteğimiz tam ve her zaman onların yanındayız” diye konuştu.

Gen Tedavisi Türkiye Koordinatörü ve sorumlu araştırmacı Prof. Dr. Kaan Kavaklı da hemofili hastalığının birçok genetik hastalıktan birisi olduğunu ifade ederek, “Günümüzde hemofili tedavisinde geçici olarak kanamayı durduran çok pahalı ilaçları kullanan hastalar için gen tedavisi dışında kalıcı bir tedavi ne yazık ki mümkün değil ancak 6 yıl önce İngiltere’de başlayan insan üzerinde gen tedavisi bilimsel araştırmaları artık faz 3 aşaması dediğimiz son aşamaya ulaştı. Hemofili alanında son 15 yıldır yurt dışı ünlü merkezlerle çalışan Ege Üniversitesi son aşamadaki gen tedavisi araştırmalarında da ön planda yer alıyor. 2019 yılı sonu ve 2020 yılı içinde 4 farklı gen tedavisi içinde yer alan Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Kan Hastalıkları Bölümü ülkemizde kendi hastanemizde ilk kez yapılacak gen tedavisi uygulaması kasım ayı içinde başlayacağız” dedi.

“Hemofili hastasının Türkiye’deki yıllık hasta başı maliyeti 400 bin TL”

Gen Tedavisi Türkiye Koordinatörü ve sorumlu araştırmacı Prof. Dr. Kaan Kavaklı da hemofili hastalığının birçok genetik hastalıktan birisi olduğunu ifade ederek, “Günümüzde hemofili tedavisinde geçici olarak kanamayı durduran çok pahalı ilaçları kullanan hastalar için gen tedavisi dışında kalıcı bir tedavi ne yazık ki mümkün değil ancak 6 yıl önce İngiltere’de başlayan insan üzerinde gen tedavisi bilimsel araştırmaları artık faz 3 aşaması dediğimiz son aşamaya ulaştı. Hemofili alanında son 15 yıldır yurt dışı ünlü merkezlerle çalışan Ege Üniversitesi son aşamadaki gen tedavisi araştırmalarında da ön planda yer alıyor. 2019 yılı sonu ve 2020 yılı içinde 4 farklı gen tedavisi içinde yer alan Ege Üniversitesi Çocuk Hastanesi Kan Hastalıkları Bölümü ülkemizde kendi hastanemizde ilk kez yapılacak gen tedavisi uygulaması kasım ayı içinde başlayacağız” dedi.

“Hemofili hastasının Türkiye’deki yıllık hasta başı maliyeti 400 bin TL”

Hastaların tedaviden ücretsiz olarak yararlanacaklarını belirten Kavaklı, “Amerika’da 2020 yılında piyasaya çıkması beklenen gen tedavisinin fiyatının hasta başına 2 milyon dolar olması bekleniyor. Araştırma sürecinde ise hastalarımız ücretsiz faydalanabilecekler. Hemofili hastasının Türkiye’deki yıllık hasta başı maliyeti 400 bin TL. Bu nedenle de kalıcı bir iyileşme büyük önem taşıyor. En önemli nokta Türkiye’de ilk kez Sağlık Bakanlığı tarafından alınan izin sonrası Ege Üniversitesi içinde kendi hastalarımızla uygulamaya başlanması. Çocuk Hematolojide başlayacağımız tedaviye daha sonra erişkin hematolojide de başlayarak 2020 yılı boyunca seri olarak yapmaya devam edeceğiz. Üniversitemizde başlayacağımız gen tedavisinin zamanla diğer bazı üniversitelere de yayılacağını ümit ediyoruz” şeklinde konuştu.

“10-15 yıllık bir birikimin gen tedavisine ulaşması bizleri mutlu ediyor”
Ege Üniversitesinin ilklerin üniversitesi olmaya devam ettiğini belirten Hematoloji Bilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Fahri Şahin ise şöyle devam etti:

“Bu tedavinin Ege Üniversitesinde yapılacak olması bize gurur veriyor. Bu gelişmelerin bir alt yapısı var. 10-15 yıldır yapılan çalışmalar sonucunda geldiğimiz bir nokta. Mesela, çocuk hemofili ve erişkin hemofili merkezlerimiz Avrupa’daki ilgili kuruluşlar tarafından ayrı ayrı kapsamlı hemofili merkezi olarak akredite edilmiş durumda. Bu durum Türkiye’de tek. Tüm bunlar bizim iyi bir ekip olduğumuzu gösteriyor. Burada iyi bir işbirliğimiz var dolayısıyla hem çocukta hem de erişkinde eş zamanlı olarak gen tedavisinin başlıyor olması aslında bir tesadüf değil. Yıllarca yapılan bir yatırımın sonucu. Gen tedavisinin ülkemize, üniversitemize ve hastalarımıza büyük katkısının olacağını düşünüyorum. Tabi bu prestijli çalışma beraberinde yeni klinik çalışmaları da üniversitemize kazandıracak. Bu çalışmalarımızda bizlere destek olan başhekimliğimize ve rektörlüğümüze teşekkür ediyoruz. 10-15 yıllık bir birikimin gen tedavisine ulaşması bizleri mutlu ediyor. Bizler, Ege Üniversiteli olmaktan ve burada çalışmaktan dolayı gururluyuz”

Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesinde kasım ve aralık aylarında 8 ayrı hastaya yapılacak gen tedavisinin sonra Ege Üniversitesi öncülüğünde başka illerden de hastalara tedavinin uygulanmasının planlandığı belirtildi.